頭が通常より小さく知的障害を伴うこともある「小頭症」のうち、ＰＱＢＰ１という遺伝子の異常が原因となる種類を再現したマウスの胎児に遺伝子を入れ、脳の大きさを回復させる実験に成功したと、東京医科歯科大の岡沢均教授らのチームが米専門誌に発表した。

マウスの胎児の脳では、神経幹細胞が自らを増やしながら神経細胞に変化して脳を作り上げるが、ＰＱＢＰ１が働かないと幹細胞の増殖回数が減り、出生までに必要な大きさの脳ができないことが分かった。

次に、こうした子を妊娠した母マウスの腹にＰＱＢＰ１を組み込んだウイルスを注射。
小頭症のマウスの脳は正常な脳の６５％ほどの大きさだが、遺伝子を補うと８５％まで回復した。
マウスに音と電気刺激を与え、その後に音だけですくむ行動をするかどうか調べる実験などで学習能力の改善も確かめたという。
ＰＱＢＰ１異常の小頭症は１万２千〜２万４千人に１人の割合で起きるとされる。

岡沢教授は「人為的に脳のサイズを調節できることが分かった。治療の可能性が示せたのではないか」と話している。